Investigar en un medicament orfe és una aposta de futur.
Jornada 2019 – Designació, desenvolupament i accés a medicaments orfes (Jornada en castellà)
- Data: 21 de setembre de 2019
- Seu: Sala Garate de la Universidad de Deusto
- Adreça: Avenida de las Universidades, 24, Bilbao, 48007, País Vasco, España
Problemàtica actual
Els anomenats medicaments «orfes» estan destinats a tractar malalties que, per la seva raresa, no resulten atractius per als patrocinadors, que es mostren reticents a desenvolupar-los ja que no es recuperaria el capital invertit en la recerca i en el desenvolupament del producte.
Què significa obtenir la designació de medicament orfe?
La designació de medicament orfe es sol·licita de manera voluntària i gratuïta perquè, amb ella, es poden beneficiar dels incentius contemplats en la regulació, sense els quals molt probablement la comercialització d’aquest medicament no generaria prou ingressos per justificar la inversió necessària. Aquesta designació ens indica que el medicament compleix amb la definició d’orfe establerta per la Comissió Europea.
Quins avantatges té? Quins són els incentius?
Els incentius que s’atorguen amb la designació de medicament orfe són:
- Exclusivitat de mercat a la UE: Concessió de 10 anys d’exclusivitat quan s’obté l’autorització de comercialització per a un medicament orfe a la UE i als Estats Membres.
- Protocol d’assistència: Suport i assessorament de l’Agència Europea de Medicaments (EMA) sobre els diversos assajos i proves que s’hauran de realitzar per demostrar la qualitat, la seguretat i l’eficàcia del medicament.
- Reducció de despeses: Reducció/exempció de taxes en els procediments.
- Recerca finançada: El programa Horitzó 2020 recull finançament per a assajos clínics amb les substàncies que tenen la designació de medicament orfe.