Problemàtica actual
Els anomenats medicaments «orfes» estan destinats a tractar malalties que, per la seva raresa, no resulten atractius per als patrocinadors, els quals es mostren reticents a desenvolupar-los ja que no recuperarien el capital invertit en la recerca i en el desenvolupament del producte.
Qué significa obtenir la designació d’un medicament orfe?
La designació de medicament orfe es sol·licita de manera voluntària i gratuïta perquè, amb ella, es poden beneficiar dels incentius contemplats en la regulació, sense els quals molt probablement la comercialització d’aquest medicament no generaria prou ingressos per justificar la inversió necessària. Aquesta designació ens indica que el medicament compleix amb la definició d’orfe establerta per la Comissió Europea.
Quines avantatges te? Quins son els incentius?
Els incentius que s’atorguen amb la designació de medicament orfe són:
- Exclusivitat de mercat a la UE: Concessió de 10 anys d’exclusivitat quan s’obté l’autorització de comercialització per a un medicament orfe a la UE i als Estats Membres.
- Protocol d’assistència: Suport i assessorament de l’Agència Europea del Medicament (EMA) sobre els diversos assajos i proves que s’hauran de realitzar per demostrar la qualitat, la seguretat i l’eficàcia del medicament.
- Reducció de despeses: Reducció/exempció de taxes en els procediments.
- Recerca finançada: El programa Horitzó 2020 preveu finançament per a assaigs clínics amb les substàncies que posseeixen la designació com a medicament orfe.