Problemática actual
Los llamados medicamentos «huérfanos» están destinados a tratar enfermedades que, por su rareza no resultan atractivos a los patrocinadores, quienes se muestran reacios a desarrollarlos ya que no se recuperaría el capital invertido en la investigación y en el desarrollo del producto.
¿Qué significa obtener la designación de medicamento huérfano?
Se solicita la designación de medicamento huérfano de forma voluntaria y libre de coste porque con ella pueden beneficiarse de los incentivos contemplados en la regulación, sin los cuales muy probablemente la comercialización de dicho medicamento no generaría suficientes ingresos para justificar la inversión necesaria. Esta designación nos indica que el medicamento cumple con la definición de huérfano establecida por la Comisión Europea.
¿Qué ventajas tiene? ¿Cuáles son los incentivos?
Los incentivos que se otorgan con la designación de medicamento huérfano son:
- Exclusividad de mercado en la UE: Concesión de 10 años de exclusividad cuando se obtiene la autorización de comercialización para un medicamento huérfano en la UE y los Estados Miembros.
- Protocolo de asistencia: Apoyo y asesoramiento de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) sobre los diversos ensayos y pruebas que deberá realizar para demostrar la calidad, la seguridad y la eficacia del medicamento.
- Reducción de gastos: Reducción/exención de tasas en los procedimientos.
- Investigación financiada: El programa Horizonte 2020 recoge financiación para ensayos clínicos con las sustancias que poseen la designación como medicamento huérfano.